TAGAR.id - Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA), pada hari Selasa, 25 April 2023, menyetujui obat pertama untuk bentuk penyakit langka, Lou Gehrig. Namun, mereka menuntut penelitian lebih lanjut untuk memastikan obat itu benar-benar dapat membantu pasien.
FDA menyetujui obat suntik Biogen untuk pasien dengan mutasi genetik langka yang diperkirakan memengaruhi kurang dari 500 orang di Amerika Serikat.
Obat tersebut adalah obat pertama untuk bentuk ALS (amyotrophic lateral sclerosis) yang diturunkan, penyakit mematikan yang merusak sel-sel saraf yang diperlukan untuk fungsi dasar seperti berjalan, berbicara dan menelan.
Persetujuan melalui jalur percepatan itu memungkinkan obat diluncurkan berdasarkan hasil awal yang menjanjikan, sebelum dipastikan bermanfaat bagi pasien. Jalan pintas itu semakin diawasi pengawas pemerintah dan penyelidik kongres. FDA mewajibkan Biogen terus mempelajari obat tersebut dalam uji coba pada orang yang membawa mutasi genetik tetapi belum memiliki gejala ALS.
Pasien ALS berharap keputusan itu bisa menjadi dasar bagi persetujuan yang dipercepat untuk melawan penyakit, yang berdampak pada 16.000 hingga 32.000 orang di Amerika Serikat. FDA telah lama menggunakan persetujuan yang dipercepat untuk mempercepat ketersediaan obat untuk kanker dan kondisi mematikan lainnya. (ka/jm)/Associated Press/voaindonesia.com. []